很多人一提到“激素”，就馬上表示否定、拒絕，但其實它是人體維持正常生理活動必備的物質(zhì)。比如生長激素，就是人體不可或缺的激素之一。它不僅在生長發(fā)育期助力骨骼生長，還對人體一生的糖代謝、脂代謝，免疫力等有重要調(diào)節(jié)作用。目前臨床上應(yīng)用的重組人生長激素，是利用基因工程技術(shù)合成的生長激素，但無論是化學(xué)結(jié)構(gòu)還是生理、藥理作用，都是與人體自身分泌的生長激素完全一致的。
我國基因重組人生長激素的臨床應(yīng)用是從90年代開始的，經(jīng)過粉劑、水劑到長效水劑的迭代升級，目前已經(jīng)在世界生長激素領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)實力趕超，處在領(lǐng)先地位。下面針對幾種劑型介紹，希望能給家長一些參考和啟發(fā)。
生長激素粉劑——上市最早，價格親民
生長激素粉劑上市最早，時間的跨度來講使用人數(shù)也是最多的。目前，粉劑很多規(guī)格都進(jìn)了我國的基本藥物目錄，而且不少省市的集采也已將其納入其中，所以價格方面會比較親民。
那為什么粉劑最早上市呢?因為當(dāng)時技術(shù)手段的限制，保持藥物的穩(wěn)定性只能將生長激素原液通過冷凍干燥的方法制備成粉末。但也因為這個制備方式，可能會導(dǎo)致生長激素內(nèi)在空間結(jié)構(gòu)產(chǎn)生改變，進(jìn)而易導(dǎo)致抗體的產(chǎn)生，長期使用可能會影響療效。另外，使用過程中需要加入注射用水溶解后再進(jìn)行注射，每天睡前使用一次對操作手法要求相對較高，所以家長在家注射上手會慢一些。
生長激素水劑——天然結(jié)構(gòu)，主流劑型
和粉劑相比，生長激素水劑可以說是粉劑的升級替代產(chǎn)品，也是目前國內(nèi)外生長激素的主流劑型。它不再需要冷凍干燥處理就能完美地保持生長激素的天然液態(tài)結(jié)構(gòu)，空間結(jié)構(gòu)不被破壞，就不會導(dǎo)致抗體產(chǎn)生，國內(nèi)外相關(guān)臨床數(shù)據(jù)也都給予了佐證：生長激素水劑抗體0檢出，生物學(xué)活性更高，長期療效更好。而且國內(nèi)部分水劑產(chǎn)品還針對不同適應(yīng)癥做了對應(yīng)的臨床試驗，其中針對ISS患者臨床試驗表明，水劑治療52周后平均生長速率達(dá)到10.18cm/年;治療GHD患者12個月后，平均生長速率達(dá)12.87cm/年。
不僅療效優(yōu)于粉劑，操作上來講水劑也是更加簡單便捷，直接抽取省略了再溶解的過程。而且近些年，我國還研發(fā)出配套水劑的隱針電子注射筆，電子操控，隱針設(shè)計，年齡稍微大一點的孩子都可以自己在家實操，讓治療過程更順暢更易堅持。但一天一次的注射頻率還是要遵從，因為作為一款需要長期使用的藥品，漏針會嚴(yán)重影響生長激素的治療效果。
長效生長激素水劑——一周一次，開創(chuàng)時代
時間來到了2014年，全球首支PEG化長效重組人生長激素水劑由我國自主研發(fā)并上市，對比以往粉劑和短效水劑一天一次的注射頻率，長效生長激素水劑一周僅需一次，輕松解決了每日注射的煩惱。
它的原理就像給生長激素分子穿了一件厚實的外套，穿上外套的生長激素進(jìn)入人體后，會因為自身體積的增加，減慢被腎臟過濾的速度，也就延長了生長激素在體內(nèi)的存留時間，所以只要一周一次就可以輕松達(dá)到治療目的，換算下來，相當(dāng)于一年365次的注射減少到只需52次，相比短效水劑治療極易因漏針而影響療效不同，長效水劑可以省時省力地幫助孩子和家長一起堅持下去。
雖然注射頻率降低了，但長效水劑的療效卻一點沒打折，反而更優(yōu)秀了。因為人體自身生長激素的分泌并不是一成不變的直線，而是一條高低起伏的曲線，就像是一座座小山峰。即便短效生長激素每日都給藥一次，但也只能模擬數(shù)個小山峰中的一個，卻不能維持體內(nèi)生長激素的曲線分泌。而穿上外套的長效生長激素通過排除速度的減慢完美地解決了這個問題，讓藥品更持久平穩(wěn)地發(fā)揮作用，從而更貼近體內(nèi)天然生長激素分泌產(chǎn)生的生物學(xué)效應(yīng)，療效自然有保障。
口說無憑，臨床數(shù)據(jù)結(jié)果才是硬道理：長效生長激素水劑相關(guān)臨床數(shù)據(jù)表明治療后生長速率可以達(dá)到13.41厘米/年，而且較短效起效更快，療效更優(yōu)，治療3年后依然可以保持較高的生長速率。
目前，全球主流生長激素廠家都在開展長效生長激素的臨床研究，生長激素的治療也全面進(jìn)入了長效時代。慶幸的是，我國原研的長效產(chǎn)品不僅走在了國際前列，也開創(chuàng)治療新時代。這也意味著，我們的孩子現(xiàn)在隨時可以用到世界上最先進(jìn)的生長激素藥品，所以，關(guān)于劑型選擇，您還在糾結(jié)什么呢?
最后總結(jié)一下，生長激素劑型目前分為兩類，一類是一天一次，即生長激素粉劑和水劑;一類是一周一次，即長效生長激素水劑。后者起效更快，療效更好，更適合孩子長期使用。當(dāng)然也要再次提醒，生長激素是處方藥，一定要在?？漆t(yī)生指導(dǎo)下使用哦。
參考文獻(xiàn)：
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[2] 中華醫(yī)學(xué)會兒科學(xué)分會內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)組，《中華兒科雜志》編輯委員會.《基因重組人生長激素兒科臨床規(guī)范應(yīng)用的建議》[J].中華兒科雜志，2013,51(6): 426-432.
[3] 各種劑型的生長激素說明書.
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